Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в ускоренном порядке одобрило препарат Avlayah от американской компании Denali Therapeutics для лечения синдрома Хантера. Эта ферментозаместительная терапия, активным компонентом которой является тивидонофусп альфа, стала первым средством для синдрома Хантера, способным устранять разрушительные когнитивные симптомы этого генетического лизосомального заболевания накопления.
«Avlayah — это первый одобренный препарат для лечения неврологических осложнений синдрома Хантера», — отметила Трейси Бет Хёг, временно исполняющая обязанности директора Центра оценки и исследований лекарственных средств (CDER) FDA. Она добавила, что «одобрение было основано на косвенном показателе: снижении уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости, что, по мнению экспертной группы, с разумной долей вероятности предсказывает клиническую пользу Avlayah».
Успех Denali следует за отказом в одобрении другого кандидата для лечения синдрома Хантера — генной терапии от компании Regenxbio. Отклоняя препарат RGX-121 от Regenxbio в феврале прошлого года, FDA указало на проблемы с адекватным определением популяции пациентов в клинических испытаниях, использованием контрольной группы естественного течения заболевания и использованием только одной формы гепарансульфата в качестве косвенного показателя.
Тогда аналитики предполагали, что у Denali было больше шансов, чем у Regenxbio, поскольку тивидонофусп оценивался CDER, что могло упростить процесс одобрения.
