Последние результаты многоцентрового клинического исследования RUBY, опубликованные в авторитетном журнале The New England Journal of Medicine, демонстрируют значительный прогресс в лечении тяжелой серповидно-клеточной анемии.
Использование инновационной технологии генного редактирования CRISPR/Cas12a показало весьма обнадеживающие результаты: 27 из 28 пациентов, прошедших терапию, не испытывали болевых кризов после лечения, что было расценено как функциональное излечение.
В основе этого прорыва лежит экспериментальная клеточная терапия однократного применения под названием Renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel). Она модифицирует собственные гемопоэтические стволовые клетки пациента, чтобы исправить мутацию, ответственную за серповидно-клеточную анемию. В результате такого вмешательства значительно увеличивается выработка фетального гемоглобина, который предотвращает деформацию эритроцитов в серповидную форму.
Это, в свою очередь, приводит к улучшению общих показателей гемоглобина и существенному снижению осложнений, связанных с заболеванием. Таким образом, терапия CRISPR/Cas12a успешно достигла «функционального излечения» у большинства пациентов с тяжелой формой серповидно-клеточной анемии, участвовавших в исследовании RUBY.
