Испанское агентство по лекарственным средствам и продуктам здравоохранения (Aemps) дало разрешение на начало первой фазы клинических испытаний препарата AP-2 – потенциального лекарства от бокового амиотрофического склероза (БАС). Этот препарат был открыт в Центре биологических исследований имени Маргариты Салас (CIB) при Высшем совете по научным исследованиям (CSIC).
Исследования будут проводиться в Институте медицинских исследований при больнице Ла-Принсеса (Мадрид) с участием 72 здоровых добровольцев. Планируется, что в январе следующего года исследование перейдет во вторую фазу, уже с участием пациентов, страдающих этим заболеванием.
В октябре 2025 года Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило препарату AP-2, разработанному Группой трансляционной медицинской и биологической химии под руководством ученых Аны Мартинес и Кармен Хиль в CIB-CSIC, статус орфанного препарата (препарата для лечения редких заболеваний).
«Наш кандидат в лекарства – это небольшая молекула, способная модулировать TDP-43», – отмечает Мартинес. «Эти инициалы соответствуют очень важному для жизни человека белку, который изменяется при БАС. Установлено, что этот белок изменен у 97% пациентов с БАС».
Исследователи доказали на клеточных и животных моделях, что AP-2 способен восстанавливать жизненно важную функцию TDP-43.
