Ученые Университета науки и технологий «Сириус» разработали инновационную технологию, которая обещает стать значительным шагом вперед в генной терапии наследственных заболеваний. Результаты их исследования были опубликованы в научном журнале Frontiers in Bioengineering and Biotechnology (FBIOE).
Ключевая сложность в генной терапии с использованием аденоассоциированных вирусов (AAV) заключается в ограничении размера переносимых генов — до пяти тысяч нуклеотидов. Однако многие наследственные патологии вызваны мутациями в гораздо более крупных генах. Российские исследователи нашли оригинальное решение этой проблемы: они предложили фрагментировать большие гены, доставлять их частями, а затем вновь `собирать` внутри клетки с помощью специальных белковых элементов, называемых интеинами.
В качестве экспериментальной модели был использован зеленый флуоресцентный белок (GFP). Путем оптимизации условий функционирования интеинов, команда ученых добилась remarkable эффективности: полноценный белок был успешно восстановлен в 80 процентах исследованных клеток. Этот результат открывает путь к разработке новых терапевтических подходов для наследственных заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми из-за чрезмерной длины их генов.
Авторы исследования подчеркивают, что разработанная технология продемонстрировала свою эффективность не только в клетках печени, но и в клетках сетчатки глаза. Это открывает многообещающие перспективы для лечения наследственных ретинопатий, которые часто приводят к полной потере зрения. В дальнейшем планируется применить этот же подход для терапии таких серьезных генетических заболеваний, как мышечная дистрофия Дюшенна и другие тяжелые патологии.
Следует отметить, что ранее другими исследованиями было установлено, что высокие дозы витамина С способны замедлять рост определенных типов раковых клеток, демонстрируя широкий спектр потенциальных медицинских применений в области биоинженерии.
