Рынок орфанных препаратов продолжает неуклонно расти, хотя условия его функционирования стремительно меняются. Согласно Отчету по орфанным препаратам за 2026 год, подготовленному консалтинговой компанией Evaluate Pharma, к 2032 году глобальные продажи терапевтических средств для лечения редких заболеваний превысят 400 миллиардов долларов США, что составит более 21% от общего объема продаж рецептурных препаратов. Для сравнения, в 2025 году эти показатели составляли 213 миллиардов долларов и около 16% соответственно. Столь значительный рост вывел орфанные препараты из второстепенной категории в центр стратегического планирования и принятия решений в фармацевтической отрасли.
Примечательно, что почти половина (45%) из 20 наиболее ценных орфанных препаратов, находящихся в настоящее время на стадии разработки в биофармацевтической индустрии, представляют собой малые молекулы. Это низкомолекулярные органические соединения, не являющиеся полимерами, чей небольшой размер позволяет им проникать через клеточные мембраны и действовать внутриклеточно. Они часто используются в пероральных препаратах, являются вторичными метаболитами или биологическими инструментами. В отличие от биологических препаратов (таких как моноклональные антитела), малые молекулы проще, легче поддаются массовому производству и обычно не вызывают иммуногенности. Однако они чаще вступают в лекарственные взаимодействия.
Отчет Evaluate Pharma также показывает, что эти 45% важнейших орфанных препаратов, находящихся в разработке, значительно превосходят следующую по популярности категорию – моноклональные антитела, на долю которых приходится всего 20%. В действительности, самый ценный орфанный препарат, по данным Evaluate, является малой молекулой: дараксонразиб (daraxonrasib), пан-RAS ингибитор, разработанный компанией Revolution Medicines. Прогнозы его потенциальных продаж в размере 4 миллиардов долларов к 2032 году отражают «значительную неудовлетворенную потребность в лечении рака поджелудочной железы, отчасти из-за неэффективности иммунотерапии в этом контексте», говорится в исследовании.
Аналитики Evaluate отмечают, что на сегодняшний день лишь три из наиболее продаваемых орфанных препаратов – Alyftrek и Trikafta от Vertex для лечения муковисцидоза, а также Brukinsa от BeOne Medicines для лечения гематологического рака – являются малыми молекулами. Это заставляет авторов отчета полагать, что данная категория «переживает возрождение» в исследованиях и разработке орфанных препаратов. «Эта эволюция в типах орфанных препаратов может отражать общее возрождение малых молекул, обусловленное более глубоким пониманием механизмов заболеваний, развитием химических и основанных на данных инструментов (включая ИИ), а также присущими малым молекулам преимуществами в плане доступности к целевому объекту, удобства применения, производства и стоимости», — подчеркивается в отчете.
Независимо от того, являются ли препараты малыми молекулами или нет, отчет также содержит прогноз по лидерам продаж среди лекарств для редких заболеваний к 2032 году.
