Изображение: PeopleImages / Shutterstock / Fotodom
Исследователи из Университета науки и технологий «Сириус» представили инновационную технологию, которая обещает стать значительным прорывом в области генной терапии наследственных заболеваний. Детали этой важной работы были опубликованы в авторитетном научном журнале Frontiers in Bioengineering and Biotechnology (FBIOE).
Основное ограничение существующей генной терапии, основанной на аденоассоциированных вирусах (AAV), заключается в их неспособности переносить гены длиной более пяти тысяч нуклеотидов. Однако многие наследственные патологии вызваны мутациями в гораздо более крупных генах, что долгое время создавало непреодолимые трудности для их лечения. Российские ученые предложили элегантное решение этой проблемы: разделять большие гены на фрагменты и затем вновь «собирать» их в полноценную функциональную структуру непосредственно внутри пораженных клеток, используя для этого специальные белки, известные как интеины.
Для демонстрации эффективности своего подхода команда ученых использовала в качестве модельного объекта зеленый флуоресцентный белок (GFP). Путем тщательной оптимизации условий работы интеинов им удалось добиться впечатляющего результата: восстановление полноценного белка происходило в 80 процентах обработанных клеток. Это достижение открывает путь к созданию новых лекарственных препаратов для тех наследственных заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми именно из-за значительных размеров задействованных в них генов.
По словам авторов исследования, разработанная технология уже продемонстрировала свою эффективность не только в клетках печени, но и в клетках сетчатки глаза. Этот факт открывает широкие перспективы для лечения наследственных ретинопатий — группы заболеваний, приводящих к прогрессирующей потере зрения и слепоте. В дальнейшем планируется применение этого же инновационного подхода для терапии таких серьезных генетических патологий, как мышечная дистрофия Дюшенна и других тяжелых состояний.
Ранее также было показано, что высокие дозы витамина C способны замедлять рост злокачественных (раковых) клеток.
