Испанская генная терапия получила зеленый свет: прорыв в лечении смертельного иммунодефицита LAD-I
Царапина или обычная бактерия может стать смертным приговором для детей, рожденных с LAD-I (лейкоцитарной адгезионной недостаточностью типа I). Этот тяжелый и редкий педиатрический иммунодефицит вызван мутациями, влияющими на белок CD18, необходимый для того, чтобы белые кровяные тельца (лейкоциты) перемещались из крови к очагам инфекции и воспаления. Без этого своего рода «GPS» лейкоциты не могут попасть в инфицированную область, чтобы выполнить свою функцию, и пациенты страдают от проблем с заживлением ран, а также от рецидивирующих и потенциально смертельных инфекций уже в раннем детстве. Заболевание отличается высокой смертностью, достигающей 70%.
До сих пор единственной надеждой для таких детей была трансплантация костного мозга (аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток). Однако эта процедура сопряжена с определенными рисками и требует совместимого донора, которого не всегда удается найти. Испанские биомедицинские исследования изменили ситуацию: разработанный в Испании препарат для генной терапии только что был коммерчески одобрен FDA (Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США). Это первое лекарство для генной терапии, созданное на основе испанских разработок, получившее коммерческое разрешение в США.
Решение, предложенное испанскими исследователями, заключается в восстановлении собственных клеток пораженного ребенка. Для этого из костного мозга пациента извлекаются стволовые клетки, которые затем генетически модифицируются. Препарат, получивший название «Kresladi», был разработан и испытан на экспериментальных моделях научными сотрудниками Отдела биомедицинских инноваций Ciemat.
Свежие материалы — Новости здоровья
Личный бренд в аптеке: как выделиться и стать незаменимым специалистом
В современном мире, где аптеки многочисленны, а конкуренция высока, просто продавать лекарства уже недостаточно. Для фармацевта или владельца аптеки построение личного бренда становится ключевой стратегией, чтобы выделиться, завоевать доверие пациентов и добиться долгосрочного успе
Соглашение в CISNS: независимая организация выступит посредником в забастовке врачей
Четыре с половиной часа дебатов были посвящены единственному вопросу: забастовке врачей и ее влиянию на системы здравоохранения. В результате обсуждения этого пункта повестки дня Межтерриториального совета системы здравоохранения (CISNS) было достигнуто соглашение о назначении независимого поср
Агентство AQuAS: Не повторять денситометрию костей чаще, чем раз в два года
Каталонское агентство по качеству и оценке медицинских услуг (AQuAS) в рамках своей программы Essencial ("Малоценные практики") опубликовало новую рекомендацию: людям, не проходящим медикаментозное лечение для профилактики переломов и не имеющим новых факторов риска или клинических изменен
Фармацевтические аптеки Валенсии в очередной раз предоставят наборы фотозащиты для людей, страдающих волчанкой
Аптеки провинции Валенсия в восьмой раз присоединяются к кампании по фотозащите для пациентов с волчанкой. Эта инициатива, запущенная Валенсийской ассоциацией людей, страдающих волчанкой (AVALUS) в сотрудничестве с MICOF и другими организациями, направлена на подчеркивание важной роли аптек в п
Энрике Мескита удостоен премии Sedar за разъяснение сути анестезиологии будущим резидентам
Испанское общество анестезиологии и реанимации (Sedar) на своём XXXVIII Национальном конгрессе, состоявшемся в Сан-Себастьяне, вручило Журналистские премии SEDAR. Эти награды присуждаются за работы, способствовавшие распространению знаний об анестезиологии и роли врача-анестезиолога среди
Ана Кинтилья назначена новым президентом Ассоциации аптек Барселоны
Ассоциация аптек Барселоны (AFB), входящая в состав Федерации аптечных ассоциаций Каталонии (Fefac), объявила о назначении фармацевта Аны Кинтильи своим новым президентом. Это решение было принято в рамках недавнего обновления состава руководящего органа ассоциации. AFB является ключевой пр